上周，AI制药领域在24小时内接连迎来两则重磅消息，迅速点燃了行业与资本市场的热情。先是人工智能实验室Anthropic宣布，依托其Claude大模型，在几乎无人工干预的情况下自主设计出14个临床靶点的蛋白结合剂，合作平台Twist Bioscience股价单日飙升22%。紧接着，mRNA巨头Moderna与默沙东联合宣布，其个性化mRNA癌症疫苗在针对高危黑色素瘤的全球III期临床试验中达到主要终点，Moderna股价单日翻倍。这两条新闻被部分媒体解读为“AI自主科研”与“AI治愈癌症”的里程碑，但业内冷静的声音提醒我们，距离这些宏大目标仍有相当长的距离，而市场对算法价值的奖励机制更值得深思。
先看Anthropic的成果。此次工作利用Claude Science工作台，从靶点结构出发，用生成式模型设计结合蛋白，随后交由外部实验室完成湿实验验证。实验数据显示，15个靶点中成功设计出14个蛋白结合剂，整体命中率在22.6%至35.1%之间，远超行业典型水平；其中RBX1靶点的命中率达到40%，而同期竞赛中人类参与者的命中率仅为3.7%。全部1320个设计由Twist Bioscience与Adaptyv Bio两家独立实验室验证，数据公开透明。然而，这一成果并非“从0到1”的范式革命。核心方法论——即从靶点结构出发，用生成式模型设计结合蛋白——在学术界早有先例。2022年，华盛顿大学David Baker团队在Nature上发表了仅凭靶点结构设计结合蛋白的工作；2023年，RFdiffusion和ProteinMPNN相继问世，构成了今天大多数AI蛋白设计工具链的基础。香港中文大学助理教授刘圣超向雷峰网指出，其团队早在2022年就通过ProteinDT和ChatDrug项目验证了用基模型针对靶点设计结合蛋白的思路可行，“算法不难想，但我们一直坚信这条路能走通。”换言之，Anthropic的突破更多在于工程资源的整合、基模型的强大能力，以及大规模湿实验验证的闭环，而非算法层面的根本性创新。
再看Moderna的mRNA癌症疫苗。这款名为intesmeran autogene的个性化疫苗，针对高危黑色素瘤患者，在III期临床试验中达到主要终点，意味着在降低复发风险或延长生存期方面表现出显著疗效。Moderna与默沙东的合作由来已久，此次结果被视为个性化癌症免疫治疗的重要进展。但需要明确的是，这并非“AI治愈癌症”的直接证据。疫苗的设计与优化过程中确实用到了AI辅助的序列预测和个性化抗原筛选，但AI只是整个复杂研发链条中的一环，真正的疗效验证依赖于临床试验的长期数据积累。业内专家提醒，从III期临床达到主要终点到真正获批上市、惠及患者，仍有监管审批、生产规模化等多道关卡，而“治愈癌症”这一表述更是对医学复杂性的过度简化。
这两起事件引发的市场反应，折射出一个值得追问的问题：“AI制药”这个概念里，什么在升值，什么在贬值？Anthropic的案例中，算法本身并非全新发明，但市场仍愿意为算法加价——Twist Bioscience股价单日上涨22%，Moderna股价翻倍，均显示出资本对AI赋能制药的强烈预期。然而，这种奖励机制是否合理？有分析人士指出，AI在药物研发中的真实角色是加速器而非创造者：它缩短了候选分子的筛选周期，降低了早期研发的试错成本，但药物的最终成败仍取决于临床阶段的疗效与安全性。市场将算法价值过度放大，可能导致资源错配，忽视湿实验验证、临床试验设计、生产工艺等同样关键甚至更关键的环节。刘圣超的观点颇具代表性：算法只是整个体系的一小部分，但市场仍愿意为算法加价，这种认知偏差需要被纠正。长远来看，AI制药的健康发展，需要资本市场对研发全链条的价值有更均衡的评估，而非仅仅追逐算法光环。当喧嚣退去，真正决定行业未来的，仍是那些扎实的、可重复的实验数据与临床证据。
